对于遗传学疾病,可以采用干细胞治疗。干细胞是一种能够自我更新的,高度增殖的,和多向分化的细胞群。
干细胞的来源有几个途径:首先,可以从胚胎组织分离,获取干细胞。成体干细胞还可以从脐带血,骨髓,外周血,胎盘组织,脂肪组织里面获得。有好几个获得途径。
上面提到了成体干细胞,那么,什么是成体干细胞呢?这是依据干细胞的发育状况定义的。人类有婴儿阶段,少年阶段,成年阶段,干细胞也一样。依据不同的发育阶段,干细胞就分为胚胎干细胞和成体干细胞,成体的意思就是这个干细胞已经长成熟了,可以立即使用了。
在目前的基因治疗里面,间充质干细胞特别受到重视,是干细胞领域的研究重点,非常热门。这种干细胞,有很多优点,可以多向分化潜能,支持造血功能,促进干细胞移植植入,可以免疫调控,还可以自我进行复制。由于这些特点,间充质干细胞被研究的特别多,我们称这种干细胞为MSC。这种干细胞来源很广泛,在骨髓里面含量最多,在羊水,胎盘,脂肪,肌肉等组织里面也会存在。
医生利用干细胞的特点,通过手术操作,把干细胞输入患者的身体,让这些干细胞替换掉原本异常的细胞,或者修复患者损失的细胞。这样旧可以恢复正常的细胞组织功能。干细胞治疗,可以对这些病症有疗效,比如,杜式肌营养不良,遗传性小脑共济失调,严重的镰状红细胞病,血友病,慢性肉芽肿病,尿素循环障碍的遗传性代谢疾病,肝豆状核变性,家族性高胆红素血症,严重的联合免疫缺陷症等等。
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